Изобретен революционный метод редактирования ДНК

CRISPR расшифровывается как Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, или короткие палиндромные кластерные повторы - особые участки ДНК. Между палиндромными повторами располагаются другие участки - спейсеры, некоторые из которых в случае генетической мутации подлежат "зачистке". Неправильные фрагменты обнаруживаются с помощью Cas-белков и "вырезаются".

Однако используемое при этой технологии "вырезание" определенных участков ДНК может привести к разрушению генетического кода.

Исследователи утверждают, что в новом редакторе генома есть так называемый процесс "первичного редактирования", который действует как функция "Найти и заменить" в текстовых процессорах и цифровых таблицах, и может более точно фиксировать мутации ДНК даже в таких разрушительных условиях, как серповидноклеточная анемия. Таким образом можно удалять и заменять мельчайшие элементы в коде. Ученые уверены, что изобретенная ими технология превосходит революционную, но противоречивую технологию редактирования генов CRISPR.

В исследовании, опубликованном в журнале "Nature" 21 октября, ученые говорят, что они успешно отредактировали клетки человека в лаборатории, удалив и заменив ДНК, ответственную как за серповидноклеточную анемию, так и за болезнь Тея-Сакса.

Теоретически, новый метод может "исправить около 89 процентов" известных генетических мутаций, вызывающих заболевания человека, утверждают ученые.

Считается, что более 10 000 заболеваний вызваны мутациями единичного гена, когда один фрагмент генетического кода неверен или отсутствует.

Генетический код состоит из четырех основ, представленных буквами A, T, G и C.

Доктор Дэвид Лиу, ученый из Гарвардского института и исследовательского центра MIT, и его команда сумели улучшить технологию CRISPR, добавив использование белка Cas9, с помощью чего им удалось найти и вырезать конкретные единичные участки кода.

Изобретатели CRISPR получили Нобелевскую премию за свою работу, а работа д-ра Лиу добавила в их технологию гораздо большую точность. Но система CRISPR-Cas9 работает как компьютерная функция "Вырезать и вставить", то есть обнаруживает неисправный ген, вырезает его и заменяет новым фрагментом кода.

"Вырезать" что-то по отношению к цепочке ДНК - это всегда большой риск. Разрушительное воздействие способно вызвать рекомбинацию ДНК и привести к каскаду непреднамеренных генетических изменений.

Новый же метод редактирования, о котором идет речь, - более щадящий по отношению к единичным элементам ДНК. Он не "вырезает", а "заменяет" неисправный фрагмент.

Как только генный редактор находит мишень, он использует комбинацию Cas9 и другой формы РНК (соединений, которые передают сообщения от ДНК для начала производства белка), чтобы просто "загрунтовать" неверную основу A, T, C или G и "переключить" ее на то, что нужно. И необходимость разрезания каких-либо участков ДНК в этом случае отпадает.

До исправления мутаций ДНК у живых людей еще далеко, но исследователи настроены крайне оптимистично. "Главное наше стремление - научиться точно вносить любые изменения в геном в любом месте. Мы считаем, что технология первичного редактирования приближает нас к этой цели", - говорит д-р Лиу.