Ребенку, страдающему буллезным эпидермолизом, вырастили трансгенную кожу

Буллезный эпидермолиз является генетическим заболеванием, которым к настоящему моменту страдает около 500 тыс. человек во всем мире. В США он встречается раз на 50 тыс. новорожденных.

При этом заболевании на коже и слизистых оболочках образуются пузыри и эрозии, а малейшие травмы вызывают болезненную реакцию. Из-за нарушения механической связи между эпидермисом и дермой больные испытывают страшные боли, у них часто развиваются кожные инфекции и онкологические заболевания. Буллезный эпидермолиз изучен в достаточной степени, определен ген, ответственный за его развитие, но до недавних пор заболевание считалось неизлечимым.

Ученые и врачи, сотворившие подлинное чудо, взялись за лечение семилетнего мальчика, страдавшего крайне тяжелой формой заболевания и практически обреченного на гибель. У ребенка был утрачен почти весь эпидермис, из-за сильных болей он не мог обходиться без морфина; в течение последнего года жизни его питание осуществлялось только через трубку. Невозможно было смотреть на его тело, лишенное кожи, без содрогания.

Медики пытались трансплантировать ребенку кожу его отца и искусственные аналоги, но все они отторгались, и лишь трансгенная кожа принесла успех.

Для создания трансгенной кожи у больного проводили биопсию эпидермиса: брали около 4 кв. см и на слоях фибрина выращивали отдельные его культуры, которые обрабатывали ретровирусными векторами. Они вносили в геном копию «здорового» гена, причем на основании ПЦР-анализа удалось выяснить, что работу других генов он не нарушает. Модификация генома ретровирусными векторами затрагивает только кожу, поэтому отсутствует риск воздействия на организм в целом.

При выращивании трансгенной кожи использовалась примерно та же методика, что и при выращивании кожи пациентов при ожогах. Культуры клеток эпидермиса имели вид больших пластов регулируемой толщины, которые помещали на открытые участки дермы, предварительно прошедших тщательную антибактериальную обработку. Не производилось ни сшивания, ни других механических манипуляций – пласты приживались сами собой.

Трансплантация проводилась в три этапа, а в общем на все лечение потребовалось около 8 месяцев. По сообщению ученых, для первичной стабилизации новой кожи требуется около 2 недель, после чего она по внешнему виду и ощущению воспринимается практически как собственная. Со временем на ней развиваются потовые и сальные железы, начинают расти волосы.

Новый метод лечения принес отличные результаты: спустя 2 года мальчик не просто жив, но и ведет полноценную жизнь, на самочувствие не жалуется, у него чистая, без пузырей, кожа, и он даже занимается спортом.